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一项具有里程碑意义的3期临床试验正在英国开始，测试一种常见的咳嗽药是否可以用来治疗帕金森病。早期研究表明，这种有50年历史的药物可以进入大脑，帮助清除已知导致帕金森病的有毒蛋白质。

大约十年前，研究人员正在研究一种被称为高雪氏病的新疗法。这种罕见的遗传性疾病使人们缺乏一种叫做葡萄糖脑苷酸酶（或GCase）的酶。研究人员在筛选了数百种已获批准的药物后，发现咳嗽糖浆中的一种常见成分氨溴索（起到化痰作用）能提高GC酶的活性。

这一发现之后，帕金森病研究人员注意到了这一点。大脑中低水平的GC酶被认为与帕金森病的病理结构有关，因为这种酶在帮助大脑清除有毒蛋白质方面发挥着关键作用。

高达15%的帕金森病患者携带一种特定的基因突变，这种突变减少了GCase的产生，而许多没有这种基因突变的帕金森病患者仍然显示出异常低的GCase水平。因此，如果氨溴索能增加GCase的活性，它能作为帕金森病的治疗方法吗？

临床前测试是有希望的，而且很快就变得有可能帮助帕金森病人。但仍有两个问题--该药物是否足以穿过人类的血脑屏障而发挥作用，以及患者能否耐受该药物发挥治疗作用的必要剂量？

一项2期人体试验很有希望地回答了这些问题，发现氨溴索在足够大的剂量下可以安全地耐受，进入大脑并提高GCase水平。发表于2020年的研究还显示，氨溴索降低了帕金森病患者体内有毒蛋白质α-突触核蛋白的水平，并有可能改善运动症状。

所有这些都为今年在英国开始的一项关键的第三阶段试验铺平了道路。该试验计划招募330名帕金森病患者，为每个受试者提供为期两年的氨溴索或安慰剂。

"这将是第一次专门应用于帕金森病遗传病因的药物达到这种水平的试验，代表了10年来在实验室和原则性临床试验中广泛和详细的工作，"试验的首席调查员Anthony Schapira解释道。

希望到2025年，该试验将为这种常见的咳嗽药是否能使帕金森病患者受益提供一些新见解。来自慈善机构"治愈帕金森"的威尔-库克说，他的组织正在努力帮助资助像这样的试验，以迅速将新的治疗方法推向临床。

这项试验是在寻找帕金森病的新疗法方面迈出的一大步。一旦氨溴索试验开始，它将成为全世界仅有的六项公开记录的帕金森病潜在疾病修饰药物的三期试验之一。

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